基因治療首例！美科學家實驗體內基因編輯 改變DNA治罕病

▲專家指人體基因編輯的治療有不知曉的風險，不過一旦成功，將有望為治療不治之症帶來突破性進展。（圖／達志影像／美聯社，下同）

國際中心／綜合報導

美國科學界近日有重大創舉，首次進行人體內基因編輯，期望能透過永久改變病患的脫氧核糖核酸（DNA）治療疾病，倘若成功，將為基因療法帶來重大突破。

綜合《美聯社》、CNN報導，加州桑加莫療法（Sangamo Therapeutics）公司13日為患有先天新陳代謝異常疾病「黏多醣症二型」的44歲男子馬德（Brian Madeux）進行靜脈注射，將數十億矯正基因及一個能精準位置並切斷原有DNA的基因編輯工具注入他體內。治療效果將在一個月後初見端倪，3個月後就有準確結果。

科學家此前也曾編輯人體基因，不過是先抽取患者基因，在實驗室修改細胞後再植入病人體內，但這些方法僅適用於少數疾病，且療效並不持久，甚至可能因無法於適當位置嵌入DNA而產生新的問題，如癌症。而最新的療法則是以精準的方式在體內進行基因修補，如同派遣一名迷你外科醫師將新的基因安放在精確的位置。

桑加莫療法公司總裁麥克雷（Sandy MacRae）指出，「我們將你的DNA切開並插進基因，再縫起來 ，它就此成為你DNA的一部分，一生都與你同在」，因此意味着，一旦出現錯誤，也無法消除編輯的基因。

馬德做為全球首位進行體內基因編輯治療的患者，他表示很「震撼」。但也期望此療法能對自己及他人都有所幫助，「我樂於承擔風險」。

桑加莫療法公司副總裁兼首席醫療官康納（Edward Conner）透露，他們此前曾在老鼠及靈長類動物身上進行實驗，而臨床試驗也經由美國國立衛生研究所審查，研究人員在為馬德進行靜脈注射後，在醫院觀察其24小時，直到14日離開醫院時皆「看起來很好，到目前為止都沒有出現任何問題」。

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