世界首例！陸科學家實現以基因編輯細胞抵禦愛滋病毒

▲愛滋病示意圖。（圖／達志影像／美聯社）

記者馬叔安／綜合報導

近日大陸科學家完成了世界首例通過基因編輯幹細胞，移植愛滋病和白血病患者的案例，為這兩種疾病的治療提供了新的契機，研究團隊以以人工創造出罕見的病毒入侵T細胞的主要共受體突變，並在之後的研究中，證明了這種基因編輯的T細胞，表現出抵禦愛滋感染的能力。

《北京大學》微信公眾號報導，這項研究由北京大學-清華大學生命科學聯合中心鄧宏魁研究組、解放軍總醫院第五醫學中心陳虎研究組及首都醫科大學附屬北京佑安醫院吳昊研究組合作，相關成果近日發表於《新英格蘭醫學雜誌》（The New England Journal of Medicine）。

鄧宏魁等人於1996年發現愛滋病毒入侵T細胞的主要共受體CCR5，隨後的研究發現，CCR5-Δ32純合突變的CD4陽性T細胞具有抵禦愛滋感染的能力。

鄧宏魁團隊在成體造血幹細胞上敲除CCR5基因，結合已經在臨床上成熟應用的造血幹細胞移植技術將編輯後的細胞移植給患者。造血幹細胞在患者體內增殖、分化，最終可以形成能夠抵禦愛滋病毒感染的免疫細胞。而且該策略編輯成體細胞，不會遺傳給後代，不存在倫理問題。

為期19個月的臨床觀察發現，對該患者短暫停止服用抗愛滋病毒藥物，CD4細胞中的CCR5基因編輯效率有明顯上升，證明CCR5基因編輯的T細胞表現出一定程度抵禦愛滋感染的能力。未來的研究領域將著重於基因編輯效率，和臨床應用安全。

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