▲罕病童母親寫信淚求總統蔡英文，盼能讓更多病友可用藥。（圖／翻攝自台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔臉書）
記者張乃文／綜合報導
脊髓性肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy, SMA）是一種體染色體隱性遺傳疾病，面臨肌肉無力、肢體攣縮、終身以輪椅代步，甚至會造成進食、呼吸困難，但在全台400多位病友中，僅30至40位病友可用相關治療藥物，一名病童母親看著自己的孩子狀況慢慢退步，甚至想上廁所，卻只能用爬行的方式，她也寫了一封信給總統蔡英文，內容提及病友們的艱辛，也求助蔡英文能給予擁有用藥機會，「病友真的沒有等的時間」。
曾經獲得兩屆總統教育獎的漸凍人李怡潔，經常在臉書分享漸凍人的相關訊息，也盼能喚起大眾認識這項疾病，並希望政府給予更多協助。而李怡潔日前提到一名母親的訊息，讓她吐露心聲，對於爭取治療藥物，「依然不曉得進度是什麼，所有作業依然卡、還沒通。」
李怡潔也貼出病童母親的訊息，「儘管家屬們知道被總統看見的機率不高，能因此改變現況的機會也微乎其微，但他們仍一試再試，只為了救自己的孩子。」
訊息內容提到，「我剛剛寫信給蔡總統…內容在記事本裡面，我不知道這樣會不會有幫助，但…我真的也不知道有什麼辦法可以讓女兒更快可以用藥。」
▲SMA藥物爭取聯盟多次表達訴求，盼爭取藥物不設限任何疾病條件「全型給付」。（資料照／記者洪巧藍攝）
病童母親寫給蔡英文的信中，開頭便說「請您救救我的女兒，我的女兒在1歲8個月確診為脊髓性肌肉萎縮症的病童，身為父母的我們難過至極。」她指出，台灣2020年7月1日正式上市讓病友們接受用藥，但全台400多位病友，卻只有30至40位病友可以用藥，看著可以用藥的病童們，身為同樣是病友家屬，真的為他們感到高興，但另一方面也很失落「為什麼我女兒不能用到藥？她還要等多久？」
病童母親提及孩子的近況，「睡在隔壁房的女兒因為想上廁所，因為腳疼無法行走，用爬的爬出房間，請求幫忙我們的協助，對家長、對她來說都是一種痛苦。求求您了，請幫忙給予台灣更多病友們能擁有用藥的機會，誠摯的拜託您，病友們真的沒有等的時間。」
她淚訴，「身為一個母親，看到近期女兒狀況慢慢退步，我真的不敢想像未來的她會變得如何？每一個病友們都跟時間在賽跑，越早使用到藥，越能幫助他們。希望蔡總統能幫幫忙在今年讓Spinraza 用藥範圍可以擴大；以及Evrysdi (以往稱Risdiplam)可以趕快在台上市，幫助更多的病友。」
國民黨立委鄭正鈐日前也曾為此議題發聲，健保署說明如下 :
有關脊髓性肌肉萎縮症病患（SMA）之治療藥物Spinraza，健保署已於109 年7月1日納入健保給付，給付範圍為出生12個月內發病確診且開始治療年齡未滿7歲之SMA病童。
廠商再度向健保署申請擴增，建議使用於3歲內發病確診之SMA病患，且取消開始治療年齡之限制，經2次藥品專家諮詢會議討論，參與者包含國內SMA治療權威，結論為本藥品治療效果在愈年幼之病人效果較佳，且對年齡較大病人有高達6成未達臨床意義之運動功能進步，尚缺乏醫療經濟效益資料佐證，爰建議不修訂給付規定。故廠商倘有更新更充分之臨床實證資料，得再提起建議案，健保署將盡速依程序辦理。
經醫藥品查驗中心針對本次擴增範圍評估，預估第1年至第5年新增使用人數約為 203 人至 188 人，新增年度藥費為29.8億元至14.1億元，平均每人每年藥費高達900-1,110萬元。惟111年罕藥預算編列較今年僅增加11.74億元，顯第1年即不足支付本次建議擴增Spinraza用藥範圍之年度藥費(29.8 億元)，何況還有其他約1萬多名罕病病人之用藥需求。
罕病病人的需求，健保署能感同身受，將會全力積極處理，並將健保資源作最好的運用，以照顧罕病病人。
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