▲治療罕病肌肉萎縮症的藥物諾西那生鈉注射液（Spinraza®）被納入大陸醫保。（圖／翻攝央視）
記者蔡儀潔／綜合報導
1日是大陸新醫保目錄實施的首日，全球首個用於治療罕見病脊髓性肌萎縮症（SMA）的藥物「諾西那生鈉注射液」價格從一針70萬元（人民幣，下同，約新台幣305萬元），降至3.3萬元（約新台幣14.4萬元）。山東棗莊一名4歲男童成為首個注射的民眾。
綜合陸媒報導，北京4歲的男童果果在10個月大時，被確診為脊髓性肌萎縮症，一直不能獨自站立行走，雖知道有治療這種病的特效藥，但因為70萬元一針且需持續用藥，果果家根本承受不起，一直沒有系統治療。
北京大學第一醫院兒科副主任熊暉表示，這種罕見病「用藥諾西那生鈉」在大陸國內臨床應用已有2年多，但礙於價格高昂且需長期治療，能獲得該藥物治療的患者人數非常有限。
2021年12月經歷兩輪9次談判，曾經70萬元一針的諾西那生鈉注射液，價格最終降到3.3萬元，並進入新醫保目錄。果果媽媽說，瞭解到這種葯經過集採價格大幅下降，而且進了醫保，全家都特別激動，覺得「特別幸運，這下能治得起病了，孩子也有希望了」。
▲在大陸的罕見病領域存在科研投入少、診斷率低、缺乏有效治療手段，絕大部分罕見病患者和家庭都面臨著「病無所醫」、「醫無所藥」、「藥無所保」的困境。（圖／翻攝央視）
1日當天，大陸共有近20位SMA患者接受了諾西那生鈉治療，他們分布在北京、上海、廣東、浙江、四川、山東、湖南、湖北、福建、江西、河南等11個省市的醫院。
據悉，諾西那生鈉注射液由跨國藥企渤健生產，主要治療SMA，且需要反覆注射。SMA是一種由於脊髓前角及延髓運動神經元變性，導致近端肢體和軀幹進行性、對稱性肌無力和肌萎縮的神經變性病。
據估算，大陸新生兒SMA患者每年新增1200人，存量患者約3萬人，而呼吸衰竭是患者最常見的死亡原因。
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