▲淋巴細胞攻擊癌細胞。（示意圖／CFP）
記者魏有德／綜合報導
大陸科學家研發CAR-T技術治療腫瘤的最新成果8月31日登上《自然（Nature）》期刊。華東師範大學生命科學學院的科研團隊發表的原創性研究，首次揭露全新一代非病毒定點整合CAR-T技術的開發及其治療一種復發難治性淋巴瘤的臨床試驗成效，經基因編輯的T淋巴細胞，在臨床上被證明可以有效清除腫瘤細胞，87.5%的患者獲得疾病完全緩解的效果，其中5例無癌生存已超過1年。
▲論文第一作者、華東師範大學生命科學學院副研究員張楫欽。（圖／翻攝澎湃新聞）
《澎湃新聞》報導，近年來，嵌合抗原受體T細胞CAR-T（Chimeric antigen receptors modified T cells）治療在全球流行。這種免疫細胞療法與傳統抗癌藥物不同，它將患者體內的T淋巴細胞分離出來，經過體外「人工改造」後回輸至患者體內，用以殺傷癌細胞。
相較於過去腫瘤治療都是藉由藥物直接殺傷癌細胞，近年越來越多的研究發現可以透過提高免疫細胞的功能去殺傷腫瘤，這種治療方式或在不久的將來帶來顛覆性的療效。論文第一作者張楫欽副研究員表示，「我們治療的都是傳統放化療無效或治療後反覆復發的病人，這個臨床結果證明這5年半的付出都是值得的。」
研究團隊利用CRISPR／Cas9基因編輯技術，成功實現CAR序列在基因組特定位點的高效整合。經過體內外腫瘤殺傷等檢測，該技術的可行性得到證明。團隊還進一步製備「靶向CD19的非病毒PD1定點整合的CAR-T細胞」（PD1-19bbz），最終應用於復發難治性非霍奇金淋氏巴瘤的臨床治療。
▲癌細胞。（示意圖／CFP）
非霍奇金氏淋巴瘤在大陸居於常見惡性腫瘤排名前10。此次在接受治療的8例患者中，研究人員觀察到PD1-19bbz具有出色的臨床安全性和有效性。有87.5%（7/8）的患者獲得疾病完全緩解的效果，其中5例無癌生存已超過1年。
《自然》資深編輯Victoria Aranda評論指，這項研究工作進行了全面系統的臨床前研究，成功開發非病毒定點整合CAR-T療法，並取得了令人鼓舞的早期臨床試驗結果。
加州大學Justin Eyquem教授稱，這項研究發表首個PD1下調定點整合型CAR-T細胞的臨床試驗，「研究人員在臨床治療中觀察到了高比例的腫瘤完全緩解率，且未發現嚴重的毒副作用，這一令人驚喜的結果顯示該CAR-T療法具有出色的臨床安全性和有效性。」此外，研究人員也證明非病毒定點整合T細胞治療在臨床應用的可行性。
讀者迴響