▲美國食品藥物管理局（FDA）批准CSL Behring的B型血友病基因療法用藥。（圖／翻攝自臉書／CSL）
記者詹雅婷／綜合報導
美國食品藥物管理局（FDA）批准澳洲製藥公司CSL Behring針對B型血友病一次性基因療法用藥「Hemgenix」，此為單次注射藥液，讓患者不需要再接受常規性治療，但單劑價格高達350萬美元（約新台幣1億元），是世界上最昂貴的藥物。
路透、彭博報導，此療法為患者提供長期治療方案，Hemgenix可把缺失凝血因子基因輸送到肝臟中，藉此製造凝血因子IX，從而減少降低出血事件。依據關鍵研究結果，Hemgenix給藥一次，就能把一年內預期發生的出血事件減少54%，高達94%患者可免於耗時、昂貴的因子IX注射。
Hemgenix是第一個、唯一針對成人B型血友病的一次性基因療法藥物。CSL總裁佩列奧特表示，CSL致力於提供創新及突破性的方案，解決未滿足的醫療需求，很自豪能為B型血友病患者推出下一波突破性藥物。Cowen分析師約瑟夫托梅（Joseph Thome）表示，Hemgenix標價高於預估的190萬美元，但其顧問仍對此療法抱持樂觀態度。
血友病為遺傳性血液凝固異常疾病，血液中的凝血因子缺乏，無法維持正常的凝血機轉，其中B型血友病為凝血因子IX缺乏或不足。其預防性療法為定期輸注凝血因子，使病人體內的凝血因子保持在一定濃度，進而預防出血的發生。
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