▲今年11歲的潔沂目前已在大陸進行了4次治療。（圖／取自李怡潔臉書）
記者嚴云岑／台北報導
目前台灣有超過400位SMA病友，但僅不到一成符合健保給付用藥資格。今年11歲的潔沂就因年齡不符，被健保排除在外，目前已在大陸進行了4次治療。健保署長李伯璋表示，罕病與新癌藥議題一直是自己的痛，今天已請廠商來議價，期待部分負擔上路後，能節省不必要醫療使用，讓健保資源重新分配給真正需要的人。
脊髓性肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy，簡稱SMA），是一種遺傳性神經肌肉的罕見疾病，隨著時間的推移會逐漸惡化，失去自主控制肌肉的能力。台灣雖是世界第五個立法保障罕病病友醫療權利的國家，至今卻有超過九成SMA病友仍盼不到健保給付藥物。
「面對疾病沒有人應該被放棄。」SMA病友、社團法人台灣生命之窗慈善協會理事長李怡潔表示，起初聽到潔沂媽媽想去大陸嘗試的想法，自己很痛心，因為台灣不是沒有藥物、沒有厲害的團隊，但因沒有健保支持，負擔不起昂貴藥價的病人，只能自己尋找資源續命，「當世界已有47國給付；當台灣健保主要參考國、以重視經濟效益聞名的英國跟澳洲都全給付；當波蘭全給付烏克蘭SMA藥物，我想問的是在台灣剩下的SMA病患又該何去何從？」
根據罕病基金會統計， 2017至2021年罕病專款累積26億元未執行，2022年新增11.74億元罕藥預算更是歷年最高增幅，但截至10月僅三項替代性罕病藥物通過健保給付，對健保預算的財務衝擊非常低，幾乎為零，粗估罕藥專款仍有近10億未執行，若年底仍未用磬將被迫收回。李怡潔呼籲政府，既然已編列罕藥預算，應盡快讓SMA取得治療，而不是讓病友在無止盡的等待中失去救命機會。
SMA嚴重程度與SMN2基因和發病年齡有關，健保署已於109年7月1日起給付SMA治療藥品「Spinraza」給「出生12個月內發病確診且開始治療年齡未滿7 歲」族群，截至110年12月31日止，使用人數39人、申報藥費約5.1億元，每位病人平均每人年健保給付藥費為872萬元，最高為1,470萬元，最低735萬元。
健保署長李伯璋表示，目前不放棄任何擴增給付的可能性，但健保總額有限，今（16）日將與廠商再度協商，以期能用更具合理醫療醫療效應方式納入健保給付。
健保署多次回應與期盼罕病病友團體能了解健保署在處理健保資源時必須考量病人、醫界以及藥界等多面向需求的難處，能以夥伴關係的態度提出對健保資源最佳運用的建議，並能與健保署站在同一陣線上，共同向藥廠爭取最優惠價格，也再次呼籲藥商應基於社會責任，關照罕病病友。
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