23項罕病用藥「排隊等給付」！健保署公布最新審查結果

▲23項罕病用藥「排隊等給付」！健保署公布最新審查結果。（圖／資料照／記者呂佳賢攝）

記者嚴云岑／台北報導

罕病新藥仍有23項排隊等給付，編列專款卻年年有「餘」也為民團詬病。罕病基金會表示，過去6年專款未執行率達35.877億，去年編列的87億專款，也有1成沒用完。健保署今（2）日回應最新藥物收載情形，另說明給付2大給付新措施，除了分期付款外，更可在效果不彰時要求廠商合理退款。今年編列的99億專款，有望達到100%執行率。

罕病藥物市場小、開發成本高，一向有「孤兒藥」之稱，因費用非一般家庭可負擔，若無健保支持，無疑使家庭經濟及生活陷於困窘甚或絕境。

自2020年至今，罕見新藥累積未給付達23種、可照顧19種罕病，通報人數截至2023年1月，共有7,144人。然而其中高達29%病友（2072人）已經過世，顯見罹患罕見疾病死亡風險相對高，更應加速給予病友治療。而這19種疾病當中，仍有8種罕病沒有任何有效的治療方式，約3172人仍在等待藥物治療的機會。

▲23項罕病用藥「排隊等給付」。（圖／罕病基金會提供）

針對罕病基金會公布的23項等待健保給付用藥，健保署醫審及藥材組副組長張惠萍公布最新收載情形。在23項藥品中，有4項廠商未提出申請，5項廠商自行撤案、1項經共擬會審議不收載。

目前審查中的藥物仍有9項，包括SMA基因治療藥物、泛視神經脊髓炎（NAOSD）用藥、萊伯氏先天性黑矇症（LCA）用藥，以及Dravet症候群用藥，將陸續審查排程。

而在通過藥物共擬會審查的4項藥品中，1項多發性硬化症膠囊劑型已於今年3月1日納入健保給付，每年約有170名病患在藥物上有「多一項選擇」。另外3項通過給付藥品，則有待廠商確認供貨意願，若一切順利，有望在今年上半年納入健保給付。