天價罕病藥8月起納健保！SMA基因治療一劑4900萬 給付需符2條件

▲衛福部健保署，資料照。（圖／記者呂佳賢攝）

記者洪巧藍／台北報導

罕見疾病脊髓性肌肉萎縮症(Spinal Muscular Atrophy，簡稱SMA)，是一個漸進性神經肌肉退化性疾病，病人的運動功能會隨著時間，持續不斷的退步，直到肌肉無力、甚至無法自主呼吸而死亡。健保署將在8月將SMA基因治療藥物「諾健生（Zolgensma）」納入健保給付，預期有8名病童受惠，由於該藥品一劑要價4900萬台幣，被稱為全球最貴藥物之一。

瑞士藥廠諾華（Novartis）研發的新藥「Zolgensma」2019年美國上市，可用來治療罕見遺傳病「脊髓性肌肉萎縮症」（SMA），藥物注入患者體內後，有效基因會取代掉缺陷基因，為顛覆傳統的「基因療法」。

健保署副署長蔡淑鈴表示，該藥品擬自8月起納入健保給付，適應症為「6個月以下發病，且帶有基因突變」者，經共擬會議價後，一劑新台幣4900萬元。目前評估給付範圍一年應有8名小朋友符合資格可受惠，但實際多少人使用，還要等給付之後才會清楚。

蔡淑鈴也提到，該項藥品實際仿單適用年齡更寬，但是因為價格太過昂貴，且目前上市後追蹤約8年左右，還不清楚是否如仿單所述「終生有效」。所以健保會先從最有效的6個月以下病童來給付，之後蒐集真實世界資料，包含台灣的資料，還有國際其他使用經驗，並且視財源狀況，再來評估放寬。

蔡淑鈴說明，除基因治療外，目前SMA藥品還有1款脊椎注射用藥及1款口服用藥，都是終生使用。蔡淑鈴表示，目前這些藥物都有納入健保給付，口服藥物還有放寬適應症，國內約400名SMA病患，期望3款藥物可以讓約一半的患者可以受惠。

▲諾健生（Zolgensma）。（圖／翻攝罕見疾病基金會）